Nouvelles substances actives non soumises à Santé Canada, selon les caractéristiques, les indications, le statut d’approbation international et les ventes enregistrées en 2021 dans les pays du CEPMB11 et aux États-Unis
| Caractéristique | Nbre (%) de nouvelles substances actives |
|---|---|
| Substances non soumises à Santé Canada | 75 (100) |
| Substances selon les caractéristiques et les indications | |
| 25 fabricants les plus importants*† | 18 (24) |
| Agent biologique† | 21 (28) |
| Oncologie† | 13 (17) |
| Maladies infectieuses† | 17 (23) |
| Statut orphelin† | 37 (49) |
| Prévalence aux États-Unis < 5000‡ | 11 (15) |
| Indications multiples†§ | 11 (15) |
| Substances selon le nombre de DIN approuvés pour la vente au Canada dans le même sous-groupe pharmacologique¶ | |
| 6 DIN ou plus | 58 (77) |
| 1–5 DIN | 2 (3) |
| 0 DIN | 5 (7) |
| Sous-groupe pharmacologique inconnu | 10 (13) |
| Substances classées selon l’analyse d’IQWiG des bienfaits, relativement aux traitements existants** | |
| Preuve de bienfaits supplémentaires non quantifiables | 1 (1) |
| Absence de bienfaits supplémentaires probants | 13 (17) |
| Non évaluées | 61 (81) |
| Substances selon le statut d’approbation de la FDA et de l’EMA†† | |
| Approuvées par la FDA et l’EMA | 31 (41) |
| FDA seulement | 33 (44) |
| EMA seulement | 7 (9) |
| Aucun (approbation retirée) | 4 (5) |
| Substances selon les ventes dans les pays du CEPMB11 | |
| Ont fait des ventes de 100 millions de dollars canadiens ou plus | 2 (3) |
| Ont fait des ventes de moins de 100 millions de dollars canadiens | 28 (37) |
| Aucune vente | 45 (60) |
| Substances selon les ventes aux États-Unis | |
| Ont fait des ventes de 100 millions de dollars canadiens ou plus | 10 (13) |
| Ont fait des ventes de moins de 100 millions de dollars canadiens | 42 (56) |
| Aucune vente | 23 (31) |
| Substances n’ayant enregistré aucune vente dans les pays du CEPMB11 ou aux États-Unis | 17 (23) |
Remarque: ATC = classification anatomique thérapeutique chimique, DTQ = doses thérapeutiques quotidiennes, DIN = numéro d’identification du médicament, EMA = Agence européenne des médicaments, EPAR = European public assessment report (rapport public d’évaluation européen) de l’EMA en médecine humaine, FDA = Food and Drug Administration des États-Unis, IQWiG = Institute for Quality and Efficiency in Health Care, NIH GARD = National Institutes of Health Genetic and Rare Disease Information Center (centre d’information sur les maladies rares et génétiques des National Institutes of Health), CEPMB = Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés, CEPMB11 = 11 pays comparateurs: Australie, Belgique, France, Allemagne, Italie, Japon, Pays-Bas, Norvège, Espagne, Suède et le Royaume-Uni.
↵* Nous avons déterminé les 25 fabricants les plus importants en utilisant la liste GlobalData sur les plus grandes entreprises pharmaceutiques selon la capitalisation des marchés (13).
↵† Les caractéristiques des indications (agent biologique, oncologie, maladies infectieuses, statut orphelin, multiples) sont non exclusives. Nous avons pris le statut d’agent biologique et d’oncologie du rapport Veille des médicaments mis en marché qui énumérait en premier les nouvelles substances actives. Nous avons étudié les indications du 16 aux 19 janvier en utilisant l’EPAR de l’EMA ou l’étiquette de médicament la plus récente de la FDA.
↵‡ Nous avons déterminé la prévalence aux États-Unis en effectuant des recherches de mots clés concernant les indications énumérées sur l’étiquette des médicaments ayant reçu le statut de médicament orphelin par la FDA sur le site Web NIH GARD.
↵§ Nous avons assigné le statut d’indications multiples si au moins 1 indication était énumérée dans l’EPAR ou dans la plus récente étiquette de médicament de la FDA.
↵¶ Nous avons défini les sous-groupes pharmacologiques à partir du code du troisième niveau du système de classification de l’Organisation mondiale de la Santé (ATC3). L’évaluation s’est faite en utilisant l’EPAR ou le site Web ATC/DDD Index 2023. Pour trouver le nombre de DIN approuvés pour la vente au Canada, nous avons compté les DIN avec le même code ATC3 autorisés pour la vente, énumérés dans un extrait en date du 1er février 2023 de la base de données sur les produits pharmaceutiques de Santé Canada.
↵** Nous avons extrait les évaluations des bienfaits de l’IQWiG des rapports annuels Zusatznutzen: Ja oder Nein?
↵†† Les statuts d’approbation du FDA et de l’EMA étudiés datent du 16 au 19 janvier 2023.
Sources: Veille des médicaments mis en marché 2016, 2017, 2018, 5e édition, 6e édition (6)– (10), GlobalData, Drugs@FDA, EMA, NIH GARD, Base de données sur les produits pharmaceutiques de Santé Canada, IQWiG et base de données MIDAS d’IQVIA.